El presente texto es resultado de la colaboración entre los profesionales de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y los equipos de valoración integrados por médicos, psicólogos y trabajadores sociales de los Centros de Valoración y Orientación a personas con discapacidad (Centros Base) de la Comunidad de Madrid que, desde hace cuatro años, mantienen fructíferos Grupos de Trabajo impulsados por la Consejería de Asuntos Sociales para poner en común las vivencias de los pacientes y la evidencia científica sobre la previsible progresión de su enfermedad.